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”重磅新闻:世界首例CRISPR基因编辑婴儿在中国诞生!能天然抵抗艾滋病。”基因编辑技术的发展方向?

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  • 发布时间: 2023-12-14

2018年11月26日,一对名为露露和娜娜的基因编辑婴儿于11月在中国健康诞生。该消息由在第二届国际人类基因组编辑峰会召开前一天宣布。

CRISPR-Cas9技术自2012年被发现以来,研究浪潮在短短几年间就席卷了整个学术界,应用潜力大到令人咋舌,是当之无愧的“明星技术”。

此系统的工作原理是 crRNA( CRISPR-derived RNA )通过碱基配对与 tracrRNA (trans-activating RNA )结合形成 tracrRNA/crRNA 复合物,此复合物引导核酸酶 Cas9 蛋白再与 crRNA 配对的序列靶位点剪切双链 DNA。而通过人工设计这两种 RNA,可以改造形成具有引导作用的sgRNA (single-guide RNA ),足以引导 Cas9 对 DNA 的定点切割。

作为一种 RNA 导向的 dsDNA 结合蛋白,Cas9 效应物核酸酶是已知的第一个统一因子(unifying factor),能够共定位 RNA、DNA 和蛋白,从而拥有巨大的改造潜力。将蛋白与无核酸酶的 Cas9( Cas9 nuclease-null)融合,并表达适当的 sgRNA ,可靶定任何 dsDNA 序列,而 sgRNA 的末端可连接到目标DNA,不影响 Cas9 的结合。因此,Cas9 能在任何 dsDNA 序列处带来任何融合蛋白及 RNA,这为生物体的研究和改造带来巨大潜力。

小编觉得,这个技术目前还没成熟到可以直接应用于胚胎改造的水平。不过,这个技术的应用前景还是非常广阔的!

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