Cas12a高效率地进行基因编辑

 

来源于美国达纳法伯癌症研究室、芝加哥儿科医院和马萨诸塞大学医科院等研究组织的研究工作人员通过将CRISPR-Cas12a基因编辑应用于病人自身的造血干细胞中，开发出一种医治一种最为常见的遗传血液病---β-地中海贫血症---的对策。

依据世界卫生组织（WHO）的统计分析，镰状体细胞病和β-地中海贫血症历年在全球范围之内共影响33.2万人怀孕或分娩。这两种病症都涉及到β珠蛋白编号遗传基因产生突变。

在β-地中海贫血症中，突变阻拦血细胞造成充足多的携氧血红蛋白分子结构，可能会导致缺铁性贫血。在镰状体细胞病中，突变造成血红蛋白更改形状，促使血细胞形变为肌肉僵硬的“镰刀”形状，进而堵塞毛细血管。在此项新的研究中，这种研究工作人员应用一种类似CRISPR-Cas9的基因编辑计划方案来靶向治疗涉及到剪接突变---在β-珠蛋白编号遗传基因周边的DNA片断出現错漏更改载入这一遗传基因以拼装β-珠蛋白的方法---的β-地中海贫血症方式。

9名β地中海贫血症病人捐赠了她们的造血干细胞，那样就可在培养皿中控制它们。针对其中的一些病人，这种研究工作人员运用另一种不一样的酶---Cas12a---来更高效率地靶向治疗这种突变。CRISPR/Cas12a高效率地进行基因编辑并修复了来源于每名病人的红细胞中β-珠蛋白编号遗传基因的正常剪接。