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cas12a基因编辑应用

  • 作者:admin
  • 发布时间:2020-04-23 18:29
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cas12a基因编辑应用
cas12a

项新的研究中,来源于美国达纳法伯癌症研究室、芝加哥儿科医院和马萨诸塞大学医科院等研究组织的研究工作人员通过将CRISPR-Cas12a基因编辑应用于病人自身的造血干细胞中,开发出一种医治一种最为常见的遗传血液病---β-地中海贫血症---的对策。这类方式摆脱了以前的技术性挑戰,并且要比以往更合理地对造血干细胞进行编写。

有关研究結果最近发布在Blood刊物上,论文题目为“Editingaberrantsplicesitesefficientlyrestoresβ-globinexpressioninβ-thalassemia”。论文首位创作者为ShuqianXu。论文通讯作者为DanielBauer博士和ScotWolfe博士。这新的研究发现这种经过基因编辑的造血干细胞造成获得遗传基因效正的血细胞,因此可以造成功能性的血红蛋白。

几篇论文的论文通讯作者DanielBauer博士说,“我们认为我们的研究确定了一种将会治愈常见的血红蛋白病症的对策。将基因编辑与自体干细胞移植融为一体将会是一种医治镰状体细胞病、β-地中海贫血症和别的血液病的方式 。”

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