cas9能够进行高针对性的基因编辑

Bauer团队使用一种策略进行高度针对性的基因编辑。波士顿儿童医院的研究表明，通过使BCL11A基因失活，即使产生红细胞，也会继续产生胎儿的血红蛋白。胎儿血红蛋白不会形成镰状，而是代替有缺陷的“成年”血红蛋白。最近鲍尔发现BCL11A基因增强子，只对红细胞有活性。

鲍尔表示:“通过使用我们开发的这种新的非常有效的方法，在我们收集的大部分造血干细胞中能够编辑BCL11A的增强子，克服了对这些细胞进行基因编辑的技术课题。在我们的cas9实验中，95%以上的扩展子序列的拷贝以我们所期待的治疗方法发生了变化。”

这个cas9策略可以防止从镰状细胞病患者携带造血干细胞的小鼠产生具有足够胎儿血红蛋白的红细胞，阻止红细胞变成镰状。鲍尔的团队发现，经基因编辑的造血干细胞移植到骨髓后，会产生经基因校正的红细胞。然后，从这些小鼠中分离造血干细胞并移植到其他小鼠中，这些造血干细胞再次扎根，具有治疗性的基因变化。

将此策略应用于β地中海贫血患者造血干细胞，恢复了构成血红蛋白的珠蛋白链的正常平衡。