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行业动态
“无剪切”版“基因剪刀”问世 有望治疗多种常见病
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“无剪切”版“基因剪刀”问世 有望治疗多种常见病
美国科学家最近开发了一种新的CRISPR-Cas9基因编辑技术,可以在不切除DNA (脱氧核糖核酸)的情况下激活靶基因。该研究有望应用于肾病、糖尿病、肌肉萎缩等多种常见疾病的治疗。
人类多数疾病与遗传物质DNA有关,5年前诞生的“基因剪刀”CRISPR-Cas9主要通过剪除DNA,在目标位置形成“双链剪切”,编辑或删除特定的基因,达到了治疗目的。然而,许多研究者反对在人体中使用这种手术。
负责这次新研究的美国索尔生物研究所的伊斯皮尔森教授在声明中说到“双链断裂引起了不必要的突变。”
在较旧版本的CRISPR-Cas9中,作为“剪刀”的Cas9酶被“导向”RNA (核糖核酸)引导,在特定的场所展开切断作业。但是最近有些研究人员开始使用失活版本的Cas9酶,因此新版本的“剪刀”没有剪切能力。