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Crispr-cas9基因编辑技术优化新方案

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Crispr-cas9基因编辑技术优化新方案

近年来最大的技术进展之一是利用CRISPR技术进行快速廉价的基因改变。目前,德克萨斯大学奥斯汀分校的研究人员为了提高基因编辑的准确性和安全性,希望开发出进化的carsrep基因编辑技术,最终将其应用于人类疾病的治疗。

“我们的最终目标是发现自然界最优秀的Cas酶,并通过遗传改造提高其效果”。该研究的共同作者,来自分子生物学系的助理教授Ilya Finkelstein说道。

迄今为止的研究认为Cas12a有可能优于Cas9,但这些研究没有得出统一的结论。最近的研究表明,Cas12a具有比Cas9更准确的基因编辑能力。

研究人员发现,Cas12a与基因组的结合类似于尼龙密封剂,而Cas9与基因组的结合类似于超粘合剂。因此,Cas9的结合更加紧密。前几个碱基对良好可产生较强的结合效应,但在编辑过程中Cas9缺乏保证其严密性的机制,导致基因编辑失误。

对于Cas12a来说,与基因组的结合比较松散,但由于该对能够保证基因编辑中的稳定性,因此编辑精度较高。

研究人员认为Cas12a也不是完美的选择,也许有一天能将更完美的酶作为切割工具来设计。

Crispr-cas9基因编辑技术优化新方案(图1)

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